Nouveau régime d’assurance médicaments accéléré pour aider les malades graves

“Le programme de médicaments” Accès anticipé “a été lancé pour les personnes gravement malades”, rapporte BBC News.

Le gouvernement a lancé le programme d’accès anticipé aux médicaments, conçu pour aider les patients atteints de maladies potentiellement mortelles ou débilitantes à avoir accès à des médicaments non autorisés qui pourraient être bénéfiques.

Comment les médicaments sont-ils actuellement réglementés?

Au Royaume-Uni, les médicaments doivent obtenir une autorisation de mise sur le marché, parfois appelée licence, avant de pouvoir être utilisés pour traiter les patients. Cette licence spécifie les conditions dans lesquelles les médicaments peuvent être utilisés. Pour obtenir cette licence, les fabricants doivent fournir la preuve que leur médicament s’est avéré bénéfique dans les essais cliniques (généralement des essais cliniques de phase III) et qu’il est suffisamment sûr pour permettre une utilisation plus large chez les personnes atteintes de cette maladie particulière. Ce processus de tests de médicaments et de demande de licence prend beaucoup de temps – parfois jusqu’à une décennie – et tous les médicaments ne réussissent pas.

Les professionnels de la santé peuvent déjà prescrire des médicaments sans licence s’il n’y a pas d’alternative appropriée et ils jugent que le médicament est susceptible de bénéficier au patient. Ils doivent suivre des directives professionnelles pour ce type de prescription, et il existe des règlements qui régissent la façon dont les médicaments sont fabriqués et importés. Les médicaments prescrits de cette manière peuvent avoir déjà reçu une licence pour utilisation dans un autre pays (par exemple, les États-Unis), mais pas au Royaume-Uni.

Quel rôle joue la MHRA?

L’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) est une agence du ministère de la Santé qui évalue si les médicaments sont suffisamment efficaces et sûrs pour obtenir une licence d’utilisation au Royaume-Uni ostéoporose. Les médicaments peuvent également obtenir une licence pour utilisation dans tous les pays de l’Union européenne (UE) et de l’Espace économique européen (EEE) grâce à une évaluation similaire réalisée par une organisation centralisée appelée l’Agence européenne des médicaments (EMA).

Quels changements ont été annoncés?

Un nouveau système – le Système d’accès anticipé aux médicaments (EAMS) a été mis en place pour permettre aux patients souffrant de maladies graves ou débilitantes d’avoir accès aux médicaments à un stade précoce de leur développement, et avant qu’ils ne soient disponibles. ont obtenu une licence. Il doit également y avoir un besoin médical pour ces médicaments, soit parce qu’il n’y a pas d’autres traitements disponibles, soit parce que les traitements disponibles ne conviennent pas (par exemple si la personne n’y a pas répondu).

Comment fonctionnera le système d’accès anticipé aux médicaments?

Un médicament devra passer par deux étapes pour faire partie du système EAMS:

être désigné comme un «médicament innovant prometteur» (PIM)

étant donné un avis officiel sur la possibilité de le fournir dans le cadre de l’EAMS

Les entreprises peuvent soumettre une demande initiale à la MHRA si elles pensent que leur médicament répond aux exigences du programme, avec des preuves à l’appui dès les premiers stades de leurs essais cliniques (par exemple, des essais de phase II). La MHRA évaluera la demande et décidera si elle accepte que le médicament puisse être admissible au programme. Si c’est le cas, le médicament recevra une désignation PIM.

La MHRA évaluera l’équilibre des avantages et des risques et publiera un résumé de ses conclusions et de son opinion scientifique sur ces résultats. Cela permettra aux professionnels de la santé et aux patients de prendre des décisions plus éclairées quant à savoir si le médicament est approprié pour eux. Les médicaments prescrits dans le cadre de ce programme doivent être fournis gratuitement par le fabricant.

Le système ne remplace pas le processus normal d’octroi de licences, mais le système d’accès anticipé pourrait permettre l’accès plusieurs années avant que la licence officielle ne soit accordée. Par exemple, le médicament pourrait être disponible après les essais de phase II alors que les essais de phase III sont toujours en cours.

Quand les changements entrent-ils en vigueur?

Le programme d’accès anticipé aux médicaments doit être lancé en avril 2014. À ce stade, les entreprises peuvent soumettre des demandes à la MHRA pour que leurs médicaments soient pris en compte dans le cadre du programme.

Quelle a été la réaction aux nouvelles?

Les sociétés pharmaceutiques et les groupes de patients ont principalement réagi positivement au lancement du programme. La BBC cite le PDG de la BioIndustry Association, Steve Bates, qui a déclaré: “(le lancement) montre que le Royaume-Uni est engagé dans une approche” all-on-deck “pour faire progresser rapidement les traitements innovants prometteurs aux patients qui en ont besoin.

Faisant écho à cela, Harpal Kumar, directeur général de Cancer Research UK, a déclaré: «Le temps est essentiel pour de nombreux patients atteints de cancer, en particulier ceux qui ont une maladie plus avancée.

“Cela peut signifier la différence entre la vie et la mort, c’est pourquoi ce programme, qui a le potentiel d’apporter plus rapidement de nouveaux médicaments prometteurs aux patients, doit être chaudement accueilli.”

Cependant, la réaction n’a pas été universellement positive. La Faculté de santé publique du Royal College of Physicians a apparemment averti que le programme pourrait exposer les patients vulnérables à des médicaments non testés qui pourraient raccourcir, plutôt que prolonger, leur vie.