Premier traitement oral pour la leucémie myéloïde aiguë réfractaire récidivante gagne l’approbation de la FDA

Les responsables de la FDA ont approuvé enasidenib (Idhifa, Celgene Corporation) pour traiter les patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) récidivante ou réfractaire ayant une mutation génétique spécifique, l’isocitrate déshydrogénase-2 (IDH2), selon un communiqué de presse de la FDA.

Le traitement ciblé est approuvé pour l’utilisation avec un diagnostic compagnon, le test RealTime IDH2 d’Abbott Laboratories, qui est utilisé pour détecter des mutations spécifiques dans le gène IDH2 chez les patients atteints de LMA. Les patients présentant des détections de mutation IDH2 dans des échantillons de sang ou de moelle osseuse peuvent être traités par Idhifa.

L’approbation est basée sur un essai à un seul bras de 199 patients atteints de LMA récidivante ou réfractaire, qui ont eu des mutations IDH2, ce qui a démontré l’efficacité du médicament encéphalite à tiques. L’efficacité a été mesurée sur la base du pourcentage de patients sans signe de maladie et de récupération complète des numérations globulaires après traitement (rémission complète ou RC), ainsi que des patients sans signe de maladie et de récupération partielle des numérations sanguines après traitement (rémission complète avec récupération hématologique partielle ou CRh). Parmi les patients de l’étude qui ont été traités pendant au moins 6 mois, 19% ont subi une RC pendant une période moyenne de 8 mois et 4% ont eu une CRh pendant 9,6 mois en moyenne.

Sur les 157 patients ayant eu besoin de transfusions de sang ou de plaquettes au début de l’étude, 34% n’ont plus besoin de transfusions après avoir reçu le traitement.

Les effets indésirables les plus fréquents sont les suivants: nausées, vomissements, diarrhée, augmentation des taux de bilirubine et diminution de l’appétit. Les femmes enceintes ne doivent pas prendre Idhifa. & Nbsp;